RESUMO
Settings: Hemophilia is a coagulation disorder that occurs in one in 5000 male births. Patients with untreated severe hemophilia A have hemorrhagic complications, including joint bleeds and decreased survival. Emicizumab is a monoclonal antibody approved by the United States for routine prophylaxis of pediatric and adult patients with severe hemophilia A with factor VIII inhibitors. Objectives: To perform a cost-effectiveness study of emicizumab prophylaxis for children and adults with severe hemophilia A compared with the current disease management in the Peruvian Ministry of Health and Social Security Health Insurance. Methods: The patient transition between medical states was modeled with Markov methodology, and the lifetime costs and incremental effects of emicizumab compared to current management were estimated. The budgetary impact of emicizumab was estimated by projecting annual net costs and its five-year present value. Results: In the Ministry of Health, emicizumab would generate savings between 14.6 and 16.0 per child and 11.8 per adult, in current US$ million. Social Security Health Insurance savings would be 12.8 to 14.9 per child and 40.1 per adult. In addition, this strategy would generate effectiveness gains, measured in quality-adjusted life-years, of 0.36 per child and 0.56 per adult and 0.25 per child, and 0.36 per adult in those respective institutions. The budgetary impact would be a net annual saving of 12.8 and 15.0 US$ million in those entities. Conclusions: The current management of hemophilia A is very costly and has health outcomes inferior to those possible with emicizumab. This drug would produce significant savings and better patient health. The Ministry of Health and Social Health Insurance should implement hemophilia prophylaxis and treatment protocols and finance this drug.
Contexto: La hemofilia es un trastorno hemorrágico de la coagulación que ocurre en uno de cada 5000 nacimientos masculinos. Los pacientes con hemofilia A grave no tratados tienen complicaciones hemorrágicas, incluyendo sangrados articulares y menor sobrevida. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal aprobado por los Estados Unidos para la profilaxis rutinaria de pacientes pediátricos y adultos con hemofilia A grave con inhibidores del factor VIII de coagulación. Objetivos: Realizar un estudio de costo-efectividad de la profilaxis con emicizumab para niños y adultos con hemofilia A grave, en comparación con el actual manejo de esos pacientes en el Ministerio de Salud y el Seguro Social de Salud de Perú. Metodología: Se modeló la transición del paciente entre estados médicos con la metodología de Markov y se estimó a lo largo de su vida costos y efectos incrementales de emicizumab comparados con el actual manejo. Se estimó el impacto presupuestario de emicizumab proyectando costos netos anuales y su valor presente a cinco años. Resultados: Emicizumab generaría ahorros en el Ministerio de Salud entre 14,6 y 16,0 por niño y 11,8 por adulto, en US$ millones actuales, y en el Seguro Social de Salud de 12,8 a 14,9 por niño y 40,1 por adulto. Además, se generan ganancias en efectividad, medidas en años de vida ajustados por calidad, de 0,36 por niño y 0,56 por adulto y de 0,25 por niño y 0,36 por adulto en esas respectivas instituciones. El impacto presupuestario sería un ahorro anual neto, en US$ millones, de 12,8 y 15,0 en esas entidades. Conclusión: El actual manejo de la enfermedad es muy costoso y con resultados de salud inferiores a los posibles con emicizumab. Este fármaco produciría grandes ahorros y mejor salud. Ambas entidades debieran implementar protocolos para la profilaxis y tratamiento de la hemofilia y financiarla con presupuesto propio.
Assuntos
Hemofilia A , Adulto , Anticorpos Biespecíficos , Anticorpos Monoclonais Humanizados , Criança , Análise Custo-Benefício , Fator VIII/uso terapêutico , Hemofilia A/complicações , Hemofilia A/tratamento farmacológico , Hemorragia/etiologia , Humanos , Masculino , PeruRESUMO
Contexto La hemofilia es un trastorno hemorrágico de la coagulación que ocurre en uno de cada 5000 nacimientos masculinos. Los pacientes con hemofilia A grave no tratados tienen complicaciones hemorrágicas, incluyendo sangrados articulares y menor sobrevida. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal aprobado por los Estados Unidos para la profilaxis rutinaria de pacientes pediátricos y adultos con hemofilia A grave con inhibidores del factor VIII de coagulación. Objetivos Realizar un estudio de costo-efectividad de la profilaxis con emicizumab para niños y adultos con hemofilia A grave, en comparación con el actual manejo de esos pacientes en el Ministerio de Salud y el Seguro Social de Salud de Perú. Metodología Se modeló la transición del paciente entre estados médicos con la metodología de Markov y se estimó a lo largo de su vida costos y efectos incrementales de emicizumab comparados con el actual manejo. Se estimó el impacto presupuestario de emicizumab proyectando costos netos anuales y su valor presente a cinco años. Resultados Emicizumab generaría ahorros en el Ministerio de Salud entre 14,6 y 16,0 por niño y 11,8 por adulto, en US$ millones actuales, y en el Seguro Social de Salud de 12,8 a 14,9 por niño y 40,1 por adulto. Además, se generan ganancias en efectividad, medidas en años de vida ajustados por calidad, de 0,36 por niño y 0,56 por adulto y de 0,25 por niño y 0,36 por adulto en esas respectivas instituciones. El impacto presupuestario sería un ahorro anual neto, en US$ millones, de 12,8 y 15,0 en esas entidades. Conclusión El actual manejo de la enfermedad es muy costoso y con resultados de salud inferiores a los posibles con emicizumab. Este fármaco produciría grandes ahorros y mejor salud. Ambas entidades debieran implementar protocolos para la profilaxis y tratamiento de la hemofilia y financiarla con presupuesto propio.
Settings Hemophilia is a coagulation disorder that occurs in one in 5000 male births. Patients with untreated severe hemophilia A have hemorrhagic complications, including joint bleeds and decreased survival. Emicizumab is a monoclonal antibody approved by the United States for routine prophylaxis of pediatric and adult patients with severe hemophilia A with factor VIII inhibitors. Objectives To perform a cost-effectiveness study of emicizumab prophylaxis for children and adults with severe hemophilia A compared with the current disease management in the Peruvian Ministry of Health and Social Security Health Insurance. Methods The patient transition between medical states was modeled with Markov methodology, and the lifetime costs and incremental effects of emicizumab compared to current management were estimated. The budgetary impact of emicizumab was estimated by projecting annual net costs and its five-year present value. Results In the Ministry of Health, emicizumab would generate savings between 14.6 and 16.0 per child and 11.8 per adult, in current US$ million. Social Security Health Insurance savings would be 12.8 to 14.9 per child and 40.1 per adult. In addition, this strategy would generate effectiveness gains, measured in quality-adjusted life-years, of 0.36 per child and 0.56 per adult and 0.25 per child, and 0.36 per adult in those respective institutions. The budgetary impact would be a net annual saving of 12.8 and 15.0 US$ million in those entities. Conclusions The current management of hemophilia A is very costly and has health outcomes inferior to those possible with emicizumab. This drug would produce significant savings and better patient health. The Ministry of Health and Social Health Insurance should implement hemophilia prophylaxis and treatment protocols and finance this drug.
Assuntos
Humanos , Masculino , Criança , Adulto , Hemofilia A/complicações , Hemofilia A/tratamento farmacológico , Peru , Fator VIII/uso terapêutico , Análise Custo-Benefício , Anticorpos Biespecíficos , Anticorpos Monoclonais Humanizados , Hemorragia/etiologiaRESUMO
Coagulopathy and thrombosis associated with coronavirus disease 2019 (COVID-19) represent a major issue in the management of this disease. In the past months, clinical studies have demonstrated that COVID-19 patients present with a particular hypercoagulable state, in which a markedly increased D-dimer concomitant with increased levels of fibrinogen are observed. This hypercoagulable state leads to an increased risk of thrombosis, which seems to be higher among those patients with critical symptoms of COVID-19. The best therapeutic approach to prevent thrombotic events in COVID-19 has not been determined yet and several questions regarding thromboprophylaxis therapy, such as the time to initiate anticoagulation, type of anticoagulant and dose regimen, have emerged among physicians. To address these concerns, several medical societies have published position papers to provide the opinion of thrombosis experts on the management of coagulopathy and thrombosis associated with COVID-19. In line with this, the Latin America Cooperative Group of Hemostasis and Thrombosis (Grupo CLAHT) has constituted a panel of experts in thrombosis and hemostasis to discuss the available data on this topic. The aim of this review is to summarize the current evidence regarding hemostatic impairment and thrombotic risk in COVID-19 and to provide a carefully revised opinion of Latin American experts on the thromboprophylaxis and management of thrombotic events and coagulopathy in patients with suspected COVID-19.
La coagulopatía y la trombosis asociadas a la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) representan un problema importante en el manejo de esta enfermedad. Los estudios clínicos de los últimos meses han demostrado que los pacientes con COVID-19 presentan un estado de hipercoagulabilidad particular, en el que se observa un aumento notable del dímero D concomitante con niveles elevados de fibrinógeno. El estado de hipercoagulabilidad conduce a un mayor riesgo de trombosis, que parece ser mayor entre aquellos pacientes con síntomas críticos de COVID-19. El mejor enfoque terapéutico para prevenir los eventos trombóticos en esta nueva enfermedad aún no se ha determinado y han surgido varias preguntas con respecto a la tromboprofilaxia, como el momento adecuado para iniciar la anticoagulación, el tipo de anticoagulante y el régimen de dosis. Para abordar estas preocupaciones, varias sociedades médicas han publicado artículos de posición para brindar la opinión de expertos en trombosis sobre el manejo de la coagulopatía y trombosis asociadas a COVID-19. Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (Grupo CLAHT) ha convocado a un panel de expertos en trombosis y hemostasia para discutir los datos disponibles sobre este tema. El objetivo de esta revisión es resumir la evidencia actual con respecto al deterioro hemostático y el riesgo trombótico en el COVID-19 y proporcionar una opinión cuidadosamente revisada de los expertos latinoamericanos sobre la tromboprofilaxis y el manejo de eventos trombóticos y coagulopatía en pacientes con sospecha de COVID-19.
